Et team under ledelse af Leonardo Ferreira har modtaget 1 million dollars fra en international forskningsorganisation og har til hensigt at skabe en behandling, der kan genoprette insulinproduktionen uden livslang brug af immundæmpende medicin.
Det er en sygdom, hvor immunsystemet fejlagtigt ødelægger betacellerne i bugspytkirtlen, som er de eneste celler, der producerer insulin. Uden det kan kroppen ikke regulere blodsukkerniveauet. Ifølge U.S. Centers for Disease Control and Prevention lever omkring 1,5 millioner amerikanere med type 1-diabetes. Sygdommen kræver konstante indsprøjtninger af insulin og kan føre til alvorlige komplikationer, fra nerveskader til koma.
Den nye strategi kombinerer tre områder på én gang: stamceller, transplantation og immunteknologi. Det første mål er at producere betaceller fra stamceller i laboratoriet. Det skal løse det kroniske problem med mangel på donormateriale: I øjeblikket kræver en transplantation nogle gange væv fra tre eller fire donorer.
Den anden og sværere opgave er at beskytte de transplanterede celler mod gentagne angreb fra immunsystemet. Det er her, regulatoriske T-lymfocytter (Treg) – celler, der “beroliger” immunresponsen og forhindrer autoimmune skader – kommer ind i billedet. Ferreira modificerer dem med kimære antigenreceptorer (CAR) – de samme molekylære “navigationssystemer”, som bruges i onkologien.
Konstruerede Tregs er udstyret med en receptor, som genkender et særligt protein på overfladen af de dyrkede betaceller. Det fungerer som et GPS-system: De modificerede celler finder præcist transplantatet og undertrykker lokalt et aggressivt immunrespons.
Resultatet er, at betacellerne får en slags “bodyguard”, og kroppen får mulighed for at bevare sin egen insulinproduktion.
En vigtig fordel ved denne tilgang er, at man potentielt kan undgå immunosuppressiv medicin, som ofte ordineres efter transplantation. Disse lægemidler undertrykker hele immunsystemet og øger risikoen for infektioner og andre komplikationer, især hos børn. Målrettet beskyttelse med CAR-Treg kan gøre behandlingen mere sikker.
Indtil videre er teknologien blevet testet i “humaniserede” musemodeller, hvor den beskyttende effekt varede op til en måned – den maksimale opfølgningsperiode. Den nye finansiering vil undersøge, hvordan man kan forlænge behandlingens virkning, forbedre celleleveringsmetoderne og evaluere muligheden for gentagne indsprøjtninger.
Hvis projektet bliver en succes, vil det ikke bare være en ny procedure, men et skridt fra livslang kontrol af sygdommen til en potentiel kur. Desuden vil en sådan platform kunne anvendes på andre autoimmune sygdomme.
“I stedet for at behandle symptomer forsøger vi at erstatte tabte celler,” bemærkede Ferreira. Ifølge ham har en sådan tilgang potentiale til at ændre selve logikken i moderne medicin – fra understøttende terapi til regenerativ terapi.
